A través de una terapia basada en ARN de interferencia, este medicamento obtuvo una baja profunda y sostenida de la lipoproteína(a), una partícula genética asociada con infarto y ACV.
Una inyección del fármaco experimental Kylo-11 logró reducir hasta un 97% los niveles de lipoproteína(a), conocida como Lp(a), y mantuvo el efecto durante 48 semanas, según los resultados del primer ensayo realizado en seres humanos y publicados en The Lancet.
El hallazgo despierta gran interés debido a que la Lp(a) es una partícula determinada en gran medida por la genética y asociada con un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular, infarto y accidente cerebrovascular.
A diferencia del colesterol LDL, sus niveles suelen permanecer relativamente estables durante la vida y los cambios en el estilo de vida tienen un efecto limitado sobre ellos. La American Heart Association (AHA) señala que una concentración elevada de Lp(a) constituye un factor independiente, y muy difícil de controlar, de riesgo cardiovascular.
Kylo-11 utiliza una tecnología de ARN de interferencia pequeño, o siRNA, diseñada para actuar sobre el hígado, donde se produce la Lp(a). Su mecanismo consiste en reducir la producción de apolipoproteína(a), un componente central de esta partícula.
El estudio de The Lancet presentó a Kylo-11 como un siRNA no canónico de larga duración dirigido a la lipoproteína(a). El punto distintivo de este programa fue la persistencia del efecto tras una sola dosis subcutánea, un rasgo que llamó la atención dentro de un campo donde varias compañías y grupos académicos avanzan con plataformas similares.
