A partir de un estudio in vitro y preclínico, investigadores del CONICET y del Hospital Privado Universitario de Córdoba identificaron una proteína que tiene un papel clave en la proliferación de tumores neuroendocrinos hipofisarios. El avance abre nuevas posibilidades terapéuticas para estos pacientes.
Especialistas del CONICET, de la Universidad Nacional de Córdoba (UNC) y del Hospital Privado Universitario de Córdoba identificaron un nuevo blanco terapéutico prometedor para pacientes con un tipo de tumor hipofisiario donde el 50 por ciento de los pacientes no responden adecuadamente a tratamientos actuales. El avance se describe en la revista Neuro oncology.
La hipófisis es un órgano localizado en la base del cerebro que elabora hormonas para controlar otras glándulas y muchas funciones del cuerpo, como el crecimiento y la fertilidad, y en el que a veces pueden desarrollarse tumores. Los tumores neuroendocrinos hipofisarios (PitNETs) representan el segundo tipo más común de tumores intracraneales y uno de sus subtipos, los tumores somatotropos constituyen el segundo más frecuente. Para este tumor, la cirugía es el tratamiento de primera línea, pero un número significativo de pacientes requiere tratamiento adicional, pero el 50% de los pacientes no responde adecuadamente a esta terapia.
Ahora, especialistas del CONICET, de la UNC y del Hospital Privado Universitario de Córdoba comprobaron que la inhibición de la proteína SHP2 reduce significativamente el crecimiento de los tumores somatotropos en modelos preclínicos, señalándola como un nuevo blanco terapéutico prometedor para los pacientes en los que el fármaco de uso común no ejerce efectos terapéuticos.
“A partir de nuestro trabajo colaborativo con el Hospital Privado Universitario de Córdoba, observamos mediante diferentes estrategias metodológicas, que los pacientes con tumores somatotropos presentaban niveles elevados de SHP2, una proteína que parece estar relacionada con la capacidad de crecimiento del tumor”, explica Juan Pablo Petiti, líder del estudio e investigador del CONICET en el Instituto de Investigaciones en Ciencias de la Salud (INICSA, CONICET-UNC). Y agrega: “La hipótesis era clara: si se bloqueaba la función de SHP2, tal vez se podía frenar la proliferación celular y, por ende, el crecimiento tumoral. El trabajo preclínico lo comprobó y ahora se abren las puertas para profundizar esta línea de investigación con el fin de avanzar hacia el desarrollo de nuevas posibilidades terapéuticas para los pacientes en los que no funcionan las terapias convencionales”.
Medicina traslacional
En un claro ejemplo de medicina traslacional, un enfoque que transforma el conocimiento de los laboratorios científicos en tratamientos concretos para los pacientes, los investigadores del INICSA trabajaron en conjunto con endocrinólogos, patólogos y neurocirujanos del Hospital Privado Universitario de Córdoba para avanzar en esta línea de investigación.
El equipo de investigación comprobó que el bloqueo de la proteína SHP2 inhibía la proliferación celular tanto en células tumorales (estudios in vitro) derivadas de pacientes como en un modelo preclínico (modelo in vivo). “Por primera vez para esta enfermedad, utilizamos un modelo preclínico, acercando la ciencia básica a la práctica clínica y abriendo nuevas opciones terapéuticas”, explica Petiti.
En la actualidad se están desarrollando 18 ensayos clínicos, la mayoría de ellos en fase clínica I, con inhibidores de SHP2 solos o combinados con otras drogas en diferentes tipos de tumores sólidos.
Para el investigador del CONICET, el trabajo demuestra cómo la colaboración entre investigadores y médicos puede acelerar el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas y “nos impulsa a seguir apostando por la investigación traslacional, fortaleciendo la ciencia y la medicina para mejorar la calidad de vida de los pacientes”.
Para Laura Anahí Cecenarro, médica cirujana especialista en Endocrinología del Hospital Privado Universitario de Córdoba y también autora del trabajo, “el trabajo en equipo entre especialistas del CONICET, de la Facultad de Ciencias Médicas de la UNC y el Programa de Tumores Hipofisarios del Hospital Privado Universitario de Córdoba es un claro ejemplo de lo que llamamos medicina traslacional, donde el objetivo principal es crear un puente entre la ciencia y la asistencia médica/quirúrgica de nuestros pacientes, buscando en primer lugar una alternativa a los tratamientos disponibles actualmente y lograr mejorar su calidad de vida y alcanzar el mejor bienestar para ellos y sus familias”.
